BBC’nin haberine nazaran, İngiltere’deki University College London (UCL) Huntington Hastalığı Merkezi Yöneticisi Prof. Sarah Tabrizi, 12 ila 18 saatlik hassas beyin ameliyatı sırasında uygulanan yeni gen terapisine ait açıklama yaptı. Tabrizi, gibisi nörolojik dejenerasyon hastalıklar üzere beyindeki proteinlerin olağandışı bir biçime girip birbirine yapışmasıyla başlayan Huntington hastalığının birinci defa tedavi edildiğini duyurdu.
Profesör Tabrizi, kalıtsal bir hastalık olan Huntington için gen terapisi ile gen baskılama teknolojisini birleştiren tedavinin tek dozla, toksik protein düzeyini kalıcı olarak azaltmayı hedeflediğini belirtti. Tedaviyi geliştiren “uniQure” firmasından yapılan açıklamada, tedavinin uygulandığı 29 şahısta 3 yılın akabinde hastalığın ortalama yüzde 75 yavaşladığı ve bilgilerin beyin hücrelerini kurtardığını gösterdiği kaydedildi.
Tabrizi, “Hastalığın olağanda bir yılda beklenen kötüleşme düzeyinin tedavi sonrasında 4 yıla kadar yavaşladığı manasına geliyor. Bu da hastalara onlarca yıl kaliteli bir ömür talihi sunuyor.” sözlerini kullandı. Hastalığın yüzde 75 yavaşlamasının beklenmedik bir sonuç olduğunu belirten Tabrizi, tedavi edilen hastalara ait ayrıntıları paylaşmadı.
İlgili araştırmayı yürütenlerden Profesör Ed Wild, tedavinin tesirinin “ömür uzunluğu sürmesinin” beklendiğini belirtse de lisans alınmasının akabinde bu tedavinin hastalar için maliyetli olabileceğini belirtti.
Huntington hastalığı, beyindeki proteinlerin olağandışı bir biçime girip birbirine yapışmasıyla başlıyor. Bu ziyanlı protein yığınları, etrafındaki proteinlerin de yanlış katlanmasına ve kümelenmesine sebebiyet veriyor.
